Vertex Pharmaceuticals объявила, что FDA одобрило Kalydeco для использования у детей с кистозным фиброзом (или CF) в возрасте от четырех до шести месяцев, у которых есть хотя бы одна мутация в их трансмембранном регуляторе муковисцидоза, или CFTR, гене, который реагирует на Kalydeco.
На основе клинических данных и данных анализа in vitro. Kalydeco уже одобрен в США и ЕС для лечения CF у пациентов в возрасте от шести месяцев и старше.
#vrtx