🔥Sarepta Therapeutics объявила об одобрении FDA расширения показаний для применения Элевидиса, включив в него лиц с мышечной дистрофией Дюшенна, МДД, с подтвержденной мутацией в гене МДД в ​​возрасте не менее 4 лет

FDA предоставило традиционное одобрение для амбулаторных пациентов и ускоренное одобрение для стационарных пациентов.

Продолжение одобрения неамбулаторных пациентов с Дюшенном может зависеть от подтверждения клинической пользы в подтверждающем исследовании.

«Сегодняшний день является переломным моментом. Это повод для обещаний генной терапии и победы науки», — сказал Дуг Ингрэм, генеральный директор.

#sprt