BioMarin Pharmaceutical объявила, что FDA приняло повторную подачу компанией заявки на получение лицензии на биопрепараты, BLA для генной терапии у взрослых с тяжелой формой гемофилии A.
В настоящее время FDA не сообщило о каких-либо планах проведения заседания консультативного комитета. В случае одобрения валоктокоген роксапарвовек станет первым генно-терапевтическим препаратом в США для лечения тяжелой формы гемофилии А.
#bmrn
