Xenpozyme предназначен для лечения не связанных с ЦНС проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы
Одобрение основано на положительных результатах двух клинических исследований, продемонстрировавших улучшение функции легких, уменьшение объемов селезенки и печени
#sny