Стабильная активность была достигнута для всех пациентов в когорте 3 x 1013 вг / кг в течение 9 недель лечения, без кровотечений и инфузий FVIII (более 3 недель после инфузии) в течение первого года.
«Эти последние результаты демонстрируют, что эта генная терапия может принести клиническую пользу пациентам и может служить средством как альтернатива обременительным стандартам ухода за пациентами с гемофилией А », — сказала Беттина Кокрофт, доктор медицины, магистр делового администрирования, главный врач Сангамо. »
#pfe
