Beti-cel — это потенциально трансформирующая генная терапия для взрослых, подростков и детей с бета-талассемией всех генотипов, которым требуется регулярное переливание эритроцитов.
Betibeglogene autotemcel изготавливается индивидуально для каждого реципиента из стволовых клеток, собранных из их крови, и должен передаваться только тому реципиенту, для которого он сделан.
В случае одобрения, beti-cel станет первым одноразовым лечением, направленным на устранение основной генетической причины заболевания для пациентов, живущих с бета-талассемией в США, предлагая альтернативу регулярным переливаниям эритроцитов и терапии хелатированием железа.
Агентство установило конечную дату Закона о сборах с потребителей рецептурных лекарств — 20 мая 2022 года.
#blue
