NTLA-2001 — это первый кандидат на терапию на основе CRISPR / Cas9, который вводится, посредством внутривенной инфузии, для точного редактирования гена в ткани-мишени у человека.
NTLA-2001 разработан для инактивации гена TTR в клетках печени, чтобы предотвратить образование неправильно свернутого белка транстиретина, который накапливается в тканях по всему телу и вызывает фатальные осложнения амилоидоза.
Опубликованные промежуточные данные охватывают первых шести пациентов с ATTRv-PN в двух когортах с однократной возрастающей дозой исследования фазы 1, которое в настоящее время проводится в Соединенном Королевстве и Новой Зеландии.
Intellia намерена представить дополнительные данные исследования на медицинском или научном совещании в конце этого года.
#regn #ntla
