Глобальное исследование фазы 1 Intellia направлено на оценку NTLA-2001 на предмет наследственного ATTR с полинейропатией.
После оценки безопасности и оптимизации доз Intellia намеревается продолжить оценку NTLA-2001 в более широкой популяции пациентов ATTR с полинейропатией и кардиомиопатией.
#ntla